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2020 | OriginalPaper | Buchkapitel

7. Gentherapie und Genom-Editierung

verfasst von : Marco F. Schmidt

Erschienen in: Chemische Biologie

Verlag: Springer Berlin Heidelberg

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Zusammenfassung

In den vergangenen Jahren rückten durch wissenschaftliche Erfolge mehr und mehr die Möglichkeiten, Gene und das Genom zu verändern, als therapeutische Intervention in den Vordergrund. Konkret wurden Gentherapeutika wie Zolgensma zur Behandlung der erblich bedingten Spinalen Muskelatrophie zugelassen und neue Verfahren der Genom-Editierung wie CRISPR-Cas entwickelt. Was ist also der Unterschied zwischen Gentherapie und Genom-Editierung?

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Literatur
Zurück zum Zitat Gaj T, Gersbach CA, Barbas CF (2013) ZEN, TALEN, and CRISPR/Cas-based methods for genome engineering. Trends Biotechnol 31:397–405CrossRef Gaj T, Gersbach CA, Barbas CF (2013) ZEN, TALEN, and CRISPR/Cas-based methods for genome engineering. Trends Biotechnol 31:397–405CrossRef
Zurück zum Zitat Jinek M et al (2012) A programmable dual-RNA-guided DNA endonuclease in adaptive bacterial immunity. Science 337:816–821CrossRef Jinek M et al (2012) A programmable dual-RNA-guided DNA endonuclease in adaptive bacterial immunity. Science 337:816–821CrossRef
Zurück zum Zitat Sheridan C (2011) Gene therapy finds its niche. Nat Biotechnol 29:121–128CrossRef Sheridan C (2011) Gene therapy finds its niche. Nat Biotechnol 29:121–128CrossRef
Metadaten
Titel
Gentherapie und Genom-Editierung
verfasst von
Marco F. Schmidt
Copyright-Jahr
2020
Verlag
Springer Berlin Heidelberg
DOI
https://doi.org/10.1007/978-3-662-61116-6_7